Intervention de Paul Christophe

La réforme de l'accès précoce aux médicaments innovants, entrée en application le 1er juillet 2021, visait à simplifier et harmoniser les dispositifs d'accès dérogatoire. Le nouveau dispositif permet aux patients atteints d'une pathologie grave et confrontés à une impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments innovants. Près d'un an et demi après le lancement de cette procédure, la HAS en dresse un bilan positif, puisque 80 % des 177 dossiers déposés par les laboratoires auprès de la commission de la transparence ont été acceptés – dont 90 % en oncologie.

Cette réforme repose sur le recueil de données en vie réelle pour confirmer l'efficacité du traitement. L'autorisation s'accompagne donc d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil de données. Si la responsabilité et le financement de ce recueil incombent au laboratoire, il appartient aux établissements et aux professionnels de santé d'assurer la collecte des données et de les transmettre au laboratoire. Or, les chiffres communiqués par les laboratoires montrent que les professionnels de santé n'ont pas le temps de s'acquitter de cette tâche.

Nous nous interrogeons sur la position officielle de la HAS quant à la réutilisation des données collectées dans le cadre des accès précoces. Ces données dites « de vraie vie » permettent-elles réellement de nourrir l'évaluation de droit commun effectuée par la commission de la transparence de la HAS, notamment pour les demandes d'accès précoces pré-AMM ? Comment la HAS peut-elle accompagner les produits en accès précoce vers l'évaluation de droit commun, en veillant à garantir la cohérence de l'évaluation ?

La HAS fait face à des déficits de ressources, notamment humaines. Quel regard portez-vous sur cette situation, au-delà des éléments financiers ? Quelles perspectives envisagez-vous ?