Amendement N° AS104 (Irrecevable)

La refonte de l’accès précoce, entrée en vigueur le 1^er juillet 2021, a réformé les modalités des conditions d’accès des patients aux nouveaux produits en amont de l’inscription de ces médicaments sur les listes de remboursement de droit commun.

Pour être éligible à l’accès précoce, qui peut être délivré avant ou après l’autorisation de mise sur le marché (AMM), un nouveau produit ou une extension d’indication doit remplir les critères suivants :
· Indication dans une maladie grave, rare et invalidante ;
· Absence de traitement approprié ou de couverture des besoins ;
· La mise en œuvre du traitement ne peut être différée ;
· Présomption d’innovation, notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

Pour les produits souhaitant obtenir un accès précoce post-AMM, le laboratoire exploitant est tenu de déposer un dossier de prise en charge de droit commun un mois après l’obtention de l’AMM auprès de la HAS, dont le rôle sera d’évaluer le niveau de remboursement ainsi que les bénéfices du nouveau médicament à partir des données cliniques disponibles.

Si le mécanisme de l’accès précoce a eu des effets bénéfiques pour accélérer et fluidifier l’accès aux médicaments innovants, les premiers retours d’expérience des industriels ont fait émerger des pistes d’amélioration de l’efficacité du dispositif, notamment sur les conditions d’évaluation des produits à données immatures.

Les médicaments à données immatures sont principalement des produits qui disposent d’une AMM, conditionnée à la complétion des données sous un délai de 3 ans, avec une forte présomption d’innovation et une évaluation par l’Agence européenne du médicament d’un rapport bénéfice-risque largement en faveur d’un accès des patients à ce produit, dans les conditions prévues par le règlement européen CE 507/2006. En 2019, sur les 66 AMM délivrées par la Commission européenne, 8 d’entre elles étaient des autorisations conditionnelles, principalement pour des produits indiqués en oncologie, en hématologie et en virologie.

Néanmoins, le cadre actuel de l’accès précoce, qui prévoit l’obligation de dépôt d’un dossier de remboursement un mois après l’obtention de l’AMM, conduit la HAS à statuer à partir de données incomplètes. En conséquence, ces nouveaux produits, dont l’Agence européenne du médicament a reconnu la forte présomption d’innovation au regard du standard de soins en vigueur, se voient attribuer un niveau d’amélioration du service médical rendu inexistant (ASMR V). Cela bloque de facto leur inscription sur la liste en sus qui permet une prise en charge des molécules onéreuses dans l’ensemble des hôpitaux (si ces produits avec un ASMR V n’ont pas de comparateur sur la liste en sus).

Par ailleurs, la réévaluation régulière par la HAS de dossiers à données incomplètes embolise les équipes et contribue à allonger les délais de traitements des demandes, alors qu’une nouvelle évaluation ne saurait être utile et pertinente qu’à la disponibilité des données complémentaires.

Aussi, le présent amendement propose d’adapter les conditions de l’obligation du dépôt de la demande de remboursement auprès de la HAS pour les produits à données immatures, en autorisant la fixation du calendrier de soumission des données complémentaires par une convention établie par la HAS et le laboratoire exploitant, dans un délai maximal de 3 ans après l’octroi de l’AMM.

Cette proposition ne modifie pas les règles de régulation économique appliquées durant l’accès précoce par le CEPS. En outre, les demandes de remboursement de médicaments aux données cliniques complètes seraient toujours soumises à l’obligation de dépôt sous un mois après l’AMM pour obtenir un accès précoce.