On estime que 70 % des maladies rares débutent pendant l'enfance. Elles constituent la première cause de maladie grave et chronique chez l'enfant, la première cause de handicap et la première cause de décès.
Dans 90 % des cas, il n'existe pas de traitement curatif. Il n'empêche que les enfants doivent souvent suivre de lourds traitements médicamenteux pour soulager les symptômes, ralentir l'évolution de la maladie ou améliorer leur qualité de vie. La majorité de ces traitements sont des spécialités dont l'autorisation de mise sur le marché a été donnée pour l'adulte, avec une forme galénique adaptée ce dernier.
Cet amendement, proposé par France Assos Santé, vise à permettre aux pharmaciens d'adapter ou de modifier la prescription d'une spécialité pharmaceutique dont la dose ou la forme galénique n'est pas adaptée à un usage pédiatrique, si aucune autre solution thérapeutique n'est disponible.