Intervention de Paul Christophe

Madame la présidente Le Guludec, la réforme de l'accès précoce est entrée en application le 1er juillet 2021. Succédant à l'autorisation temporaire d'utilisation, elle visait à simplifier et harmoniser les différents dispositifs d'accès dérogatoire qui s'étaient multipliés et complexifiés depuis leur création en 1994. Ce dispositif, rappelons-le, permet aux patients atteints d'une pathologie grave et dans une impasse thérapeutique de bénéficier à titre exceptionnel et temporaire de certains médicaments susceptibles d'être innovants et encore non autorisés ou remboursé dans une indication thérapeutique précise. Près d'un an et demi après son lancement, la HAS en dresse un bilan positif. Cent soixante-dix-sept dossiers ont été déposés par les laboratoires auprès de la commission de la transparence et près de 80 % d'entre eux ont été acceptés. Cette réforme de l'accès précoce repose sur le recueil de données en vie réelle. L'enjeu de cet accès dérogatoire consiste en effet à déterminer si le traitement ayant obtenu un accès précoce parvient à confirmer les preuves de son efficacité. C'est pourquoi l'autorisation s'accompagne de la mise en place d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueils de données. Le laboratoire est responsable du recueil des données et de son financement, mais ce sont les établissements de santé et, plus précisément, les professionnels de santé, qui doivent les collecter et les transmettre. En pratique, on observe une difficulté pour les laboratoires à afficher un taux de complétude élevé pour ces protocoles d'utilisation thérapeutique, les professionnels de santé n'ayant tout simplement pas toujours le temps de remplir les recueils de données. En outre, nous nous interrogeons encore sur la position officielle de la HAS quant à la réutilisation des données collectées dans le cadre de ses accès précoces.

Madame la présidente, ces données dites « de vraie vie » permettent-elles réellement de nourrir l'évaluation de droit commun faite par la commission de la transparence de la HAS, notamment pour les accès précoces et les pré-autorisations de mise sur le marché ?

Comment votre Autorité peut-elle accompagner les produits en accès précoces vers l'évaluation de droit commun en veillant à garantir une cohérence dans l'évaluation ?